科研人員在實驗室內開發各種新藥，評估它們的毒性、安全性及臨床價值等，再選出數個具潛力的候選藥物進入下一階段之試驗。
藥物必須通過在人體進行的臨床試驗以證明其安全性及療效。但為確保臨床試驗能安全和順利地進行，藥物必須先通過動物試驗，以評估其藥理、安全性及作用。
一般招募健康志願者為對象，所需人數約為數十人，主要目標是評估新藥的安全性及在人體的耐受性。通過觀察志願者的臨床狀況及檢測其血液 / 尿液樣本等，追蹤新藥於人體之吸收、分佈、代謝與排泄過程，以評估新藥的藥理以及為隨後的臨床試驗建立藥物劑量的基礎。
二期臨床試驗通常以小規模之病人志願者為對象，所需人數約數十至數百人。二期臨床試驗的目標是概念驗證，一般以對照組設計，在不同劑量下與已有藥物或安慰劑進行比較，以探索試驗藥物與對照藥物之藥效與安全性差異，並作為第三期臨床試驗劑量之依據。
擴大二期臨床試驗規模，招募數百至數千病人為對象，隨機將病人分配到試驗組或對照組，並依從雙盲試驗準則進行試驗（即醫生與病人均不知道誰被分配到試驗組或對照組）。三期試驗數據會經嚴格的統計分析來判斷藥效與安全性，以確認試驗新藥是否優於或不差於現有藥物。部份三期臨床試驗也會收集試驗新藥對病人生活品質影響的資料。倘若監管機構接納試驗新藥的臨床試驗數據，新藥即可正式註冊並於臨床應用。
審查藥物的生產、臨床前及臨床試驗資料，並進行藥效與安全性評估。在通過這個階段並獲得上市許可後，新藥才可以在市場發售。
又名上市後監視研究。四期臨床試驗主要目標是在藥物上市後，在大規模應用下（一般來說為數千至數萬人），監測有否在前階段臨床試驗沒有被發現之不良反應或副作用。除了新藥安全性追蹤，四期臨床試驗也可作為健康經濟學的評估方法。
在任何臨床試驗開始前，都需要設計試驗方案。試驗方案是規劃試驗的基礎，確保志願者的健康得到保障，同時能達到試驗目的。方案內容包括篩選志願者的條件、測試程序、藥物劑量、檢驗時間表等。
每一項臨床試驗都必須獲得研究倫理委員會及香港衛生署的批准方可進行，確保項目有科研價值亦符合倫理道德。研究倫理委員會成員來自不同界別，以多元角度去考慮及保障志願者的權益。研究人員在試驗期間需定期向委員會提交報告，載述試驗實施的情況。
研究人員會根據試驗方案訂明的條件去篩選合適的人選。試驗開始前會進行嚴格的身體檢測，以保證他們適合參加試驗。試驗進行期間，研究團隊會密切觀察他們的身體狀況。志願者需定時覆檢，亦會有研究人員作電話跟進。
統計人員會依照試驗方案中規定的方法，分析藥物的有效性和安全性數據。臨床試驗報告會呈交至藥物審查部門，決定藥物是否可以註冊上市，所以研究數據必須真實、準確及完整。