科研人员在实验室内开发各种新药，评估它们的毒性丶安全性及临床价值等，再选出数个具潜力的候选药物进入下一阶段之试验。
药物必须通过在人体进行的临床试验以证明其安全性及疗效。但为确保临床试验能安全和顺利地进行，药物必须先通过动物试验，以评估其药理丶安全性及作用。
一般招募健康志愿者为对象，所需人数约为数十人，主要目标是评估新药的安全性及在人体的耐受性。通过观察志愿者的临床状况及检测其血液 / 尿液样本等，追踪新药於人体之吸收丶分布丶代谢与排泄过程，以评估新药的药理以及为随後的临床试验建立药物剂量的基础。
二期临床试验通常以小规模之病人志愿者为对象，所需人数约数十至数百人。二期临床试验的目标是概念验证，一般以对照组设计，在不同剂量下与已有药物或安慰剂进行比较，以探索试验药物与对照药物之药效与安全性差异，并作为第三期临床试验剂量之依据。
扩大二期临床试验规模，招募数百至数千病人为对象，随机将病人分配到试验组或对照组，并依从双盲试验准则进行试验（即医生与病人均不知道谁被分配到试验组或对照组）。三期试验数据会经严格的统计分析来判断药效与安全性，以确认试验新药是否优於或不差於现有药物。部份三期临床试验也会收集试验新药对病人生活品质影响的资料。倘若监管机构接纳试验新药的临床试验数据，新药即可正式注册并於临床应用。
审查药物的生产丶临床前及临床试验资料，并进行药效与安全性评估。在通过这个阶段并获得上市许可後，新药才可以在市场发售。
又名上市後监视研究。四期临床试验主要目标是在药物上市後，在大规模应用下（一般来说为数千至数万人），监测有否在前阶段临床试验没有被发现之不良反应或副作用。除了新药安全性追踪，四期临床试验也可作为健康经济学的评估方法。
在任何临床试验开始前，都需要设计试验方案。试验方案是规划试验的基础，确保志愿者的健康得到保障，同时能达到试验目的。方案内容包括筛选志愿者的条件丶测试程序丶药物剂量丶检验时间表等。
每一项临床试验都必须获得研究伦理委员会及香港卫生署的批准方可进行，确保项目有科研价值亦符合伦理道德。研究伦理委员会成员来自不同界别，以多元角度去考虑及保障志愿者的权益。研究人员在试验期间需定期向委员会提交报告，载述试验实施的情况。
研究人员会根据试验方案订明的条件去筛选合适的人选。试验开始前会进行严格的身体检测，以保证他们适合参加试验。试验进行期间，研究团队会密切观察他们的身体状况。志愿者需定时覆检，亦会有研究人员作电话跟进。
统计人员会依照试验方案中规定的方法，分析药物的有效性和安全性数据。临床试验报告会呈交至药物审查部门，决定药物是否可以注册上市，所以研究数据必须真实丶准确及完整。